Ang Opisina ng mga ulila Produkto Development (OOPD) dedicates kanyang misyon sa nagsusulong sa pagpapaunlad ng mga produkto na nagpapakita ng pangako para sa diyagnosis at / o paggamot ng mga bihirang sakit o mga kundisyon. Sa pagtupad na gawain, OOPD nakikipag-ugnayan sa medikal at pananaliksik na komunidad, propesyonal na organisasyon, akademya, pamahalaan ahensya, at ang pharmaceutical industriya, pati na rin bihirang sakit group.
Bago sa pagpasa ng makasaysayang batas, pribadong industriya ay may maliit na insentibo upang mamuhunan ng pera sa pagbuo ng mga paggamot para sa mga maliit na populasyon pasyente, dahil ang mga gamot ay inaasahan na maging hindi kapaki-pakinabang. Para sa mga gamot, na para sa mga sakit o kondisyon na nakakaapekto sa 200,000 o mas kaunting mga tao sa Estados Unidos, walang makatwirang inaasahan na ang mga gastos ng pananaliksik at pag-unlad na mababawi sa pamamagitan ng mga benta ng gamot sa Estados Unidos, Aalis walang isa upang ituloy ang pag-unlad para sa mga bihirang disorder.
Ang Ulila Drug Act (Oda) ng Enero 1983, naipasa sa Estados Unidos sa lobbying mula sa National Organization para sa Rare Karamdaman, (kung saan IPPF ay isang miyembro), ay nilalayong himukin ang ang parmasyutiko kumpanya upang bumuo ng mga gamot para sa mga sakit na may isang maliit na market (http://tinyurl.com/q58-fda).
Dahil ang merkado para sa anumang mga gamot na may ganitong limitadong saklaw application gagawin, sa pamamagitan ng kahulugan, maliit at kaya sa kalakhan walang mapapakinabang, pamahalaan interbensyon ay madalas na kinakailangan upang ibuyo isang tagagawa upang matugunan ang pangangailangan para sa isang ulila na gamot. Critics ng libreng market enterprise ay madalas banggitin ito bilang isang kabiguan ng libreng mga merkado. Libreng merkado tagapagtaguyod madalas na tumugon na walang minimum na pamahalaan-inutos kaligtasan at espiritu kinakailangan, gamot gastos sa pag-unlad ay malaki mas mababa. Sa ilalim ng batas, kumpanya na bumuo ng tulad ng isang “ulila” gamot (isang gamot para sa isang disorder na nakakaapekto sa mas kaunti sa 200,000 mga tao sa Estados Unidos) maaaring ibenta ang mga ito nang walang kumpetisyon para sa pitong taon.
Batas ay nagbibigay tatlong insentibo:
(1) 7-taon Karapatan sa eksklusibong marketing, (na naglilimita sa kumpetisyon sa pamamagitan ng pumipigil sa iba pang mga kumpanya mula sa marketing ang parehong bersyon ng gamot),
(2) isang tax credit ng 50 porsiyento ng ang gastos ng pagsasagawa ng tao klinikal na pagsubok, at
(3) Pederal pananaliksik pamigay para sa klinikal na pagsubok ng bagong therapies sa paggamot at / o masuri bihirang sakit.
Sa 1997, Kongreso nilikha ng isang karagdagang insentibo kapag ito na ipinagkaloob sa mga kumpanya sa pagbuo ng mga ulila produkto ng isang exemption mula sa mga karaniwang bayad sa application ng gamot na sisingilin ng Pagkain at Drug Administration (FDA) — Ang mga bayad na ito ay Kabuuang halos $500,000. Kumpanya din ay maaaring maging karapat-dapat para sa mas mabilis na pagsusuri ng kanilang mga aplikasyon para sa pag-apruba ng marketing kung ang kanilang mga produkto ay ituturing ng isang buhay-nagbabala sakit. Maraming ulila na gamot ituturing ng isang malubha o nakamamatay na sakit.
Ulila gamot ay karaniwang sundin ang mga parehong regulasyon landas ng pag-unlad ng anumang iba pang mga pharmaceutical na produkto, kung saan nakatutok ang pagsubok sa katatagan, kaligtasan at espiritu. Gayunman, Ang ilang mga statistical burdens ay lessened sa isang pagsisikap upang mapanatili ang momentum ng pag-unlad. Halimbawa, ulila gamot regulasyon pangkalahatang kinikilala ang katunayan na hindi ito maaaring posible upang subukan 1,000 mga pasyente sa isang bahagi III clinical trial na, (bilang ay kinakailangan para sa iba pang mga gamot) bilang mas kaunti kaysa sa bilang ay maaaring afflicted na may sakit sa tanong.
Sa USA, mula Enero 1983 hanggang Hunyo 2004, ng isang kabuuang 1,129 iba't-ibang mga ulila designations ng gamot ay ibinigay sa pamamagitan ng OOPD at 249 ulila gamot natanggap ang marketing awtorisasyon. Sa kaibahan, ang dekada bago 1983 Nakita mas kaunti sa sampung tulad ng mga produkto ay dumating sa merkado. Gayon pa man, Ang ilang mga critics questioned na nagpapahintulot sa ilang pharmaceutical na kompanya upang gumawa ng isang malaking tubo ng mga gamot na may isang maliit na merkado ngunit pa rin magbenta para sa isang 
mataas na presyo.
Ang isang bagong katanungan ay arisen ngayon sa ibabaw ng mga gamot na namin ngayon tumawag “biologics”. Ang isang byolohiko ay isang nakapagpapagaling produkto na ginawa mula sa isang buhay na organismo o sa mga produkto nito — kabilang ang mga bahagi ng dugo at dugo, allergenics,somatic cell, gene therapy, tissues,at recombinant panterapeutika proteins na nilikha sa pamamagitan ng biological na proseso (bilang laban sa chemically). Biological gamot isama ang antibodies, interleukins, at bakuna. Biologics ay maaaring binubuo ng sugars, proteins, o nucleic acids o kumplikadong mga kumbinasyon ng mga sangkap, o maaaring maging buhay na mga nilalang tulad ng mga cells at tissues. Biologics ay ilang mula sa isang iba't ibang mga natural na mga pinagkukunan – tao, hayop, o mikroorganismo – at maaaring gumawa ng mga pamamaraan sa Biotechnology at iba pang mga teknolohiya.
Hindi tulad ng mas karaniwang tradisyunal na “maliit na Molekyul” gamot, biologics pangkalahatan magpakita mataas na molekular kumplikado, at maaaring masyadong sensitibo sa mga pagbabago ng pagmamanupaktura proseso. Orihinal na tagagawa ng patent-ari ay may isang molekular clone at ang orihinal na cell bank, at tiyak fermention at pagdalisay proseso. Sa wakas, halos undetectable pagkakaiba mula sa mga indibidwal sa impurities at / o mga produkto ng breakdown ay kilala na magkaroon ng malubhang implikasyon sa kalusugan. Ito ay lumikha ng isang alalahanin na ang generic na bersyon ng biologics maaaring gumanap ng naiiba kaysa sa orihinal na branded na bersyon ng gamot.
Kaya, Hindi tulad ng karamihan ng gamot, generic na bersyon ng mga biologics ay hindi pinahintulutan sa US o sa European Union sa ilalim ng parehong mga benepisyo na inilapat sa iba pang mga gamot para sa mga ulila sakit. Ito ay maaaring magpahamak kalituhan bilang biologics ay partikular na mahal upang bumuo ngunit may kaugnayan sa ulila diseses tulad ng P / P — paggamot tulad IVIg, etanercept / Enbrel o infliximab / Remicade.
Dahil ang mga ito ay mahirap kopyahin ang eksaktong, biologics hindi naging paksa sa generic na kumpetisyon na huli knocks down ang presyo ng mga gamot tulad ng Lipitor at Prozac. Batasang-bansa, bilang isang cost-pagputol piraso ng pangkalahatang pagsisikap ng pangangalaga ng kalusugan, paghahanda ng batas upang paganahin ang US FDA upang aprubahan ang mga copycat na bersyon ng gamot byolohiko. Na maaaring i-save ang mga mamimili, insurers at ang gobyerno ay bilyon-bilyong dolyar sa mga darating na taon. Ang lansihin ay upang payagan ang kumpetisyon nang walang undermining ang mga pinansyal na insentibo ang pharmaceutical industriya ay nangangailangan upang idaos ang peligroso trabaho ng pagbuo ng mga susunod na mga gamot para sa kanser at ibang sakit.
Sabihin ng mga pharmaceutical kalakalan group nangangailangan sila ng isang 12-14 panahon ng taon ng pagiging eksklusibo upang bawiin ang kanilang mga pamumuhunan, ngunit consumer group, insurers, mga employer at mga kumpanya ng generic na gamot sabihin ang anumang mas mababa sa limang taon ay eviscerate ng anumang mga potensyal na mga matitipid mula sa bagong kumpetisyon. Hanggang ngayon, ang Biotechnology industriya lumilitaw na nananalo. Ang Unted Estado Senado kalusugan komite, halimbawa, ay sumang-ayon sa 12 taon ng pagiging eksklusibo. Sa bahay, isang bill na nagbibigay ng hindi bababa sa 12 taon ng pagiging eksklusibo ay may mas maraming co-sponsors kaysa sa isa na magbigay ng limang taon.
Ang Obama administration ay sinabi na ang pitong taon ay isang 'masaganang kompromiso! Ngunit isang eksklusibo panahon ay maaaring makaapekto ang mga biologics na na sa merkado para sa higit sa isang dekada. Tulad ng para sa mga gastos sa pagtitipid, ang Congressional Budget Office ay tinatantya na ang generic biologics ay maaaring i-save ang pamahalaan lamang tungkol sa $10 bilyon sa susunod na 10 taon, ngunit ang tunay na pagtitipid ay maaaring dumating higit sa 10 taon out, bilang bagong byolohiko gamot lumitaw at bilang biologics ay kinakatawan ng isang ng increasingly mas bahagi ng pangkalahatang paggasta sa gamot.
Panatilihin ang iyong mata sa ang umuusbong problema na ito.
